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Fondation maladies rares

Introduction

Contact

Professeur Marc Tardieu
Directeur
Ludovic Dupont
Directeur adjoint
 

Fondation Maladies Rares

Plateforme maladies rares

96 rue Didot

75014 Paris

Tel :  + 33 1 58 14 22 81

Fax : + 33 1 58 14 22 88

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La Recherche dans le domaine des maladies rares souffre de la grande hétérogénéité de ces pathologies et du besoin de coordination quant aux sources et à l’utilisation des données, ce malgré l’élan créé ces dernières années autour des maladies rares.

La création de la Fondation maladies rares, en réponse à ces besoins, s'inscrit en cohérence et en complémentarité avec les axes définis dans le cadre du 2ème Plan National Maladies Rares (2011-2014) dont elle constitue l’une des mesures phare. Née de la volonté conjointe de ses fondateurs, l’Association Française contre les Myopathies, l’Alliance Maladies Rares, l'Inserm, la Conférence des Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Universitaires et la Conférence des Présidents d’Université, ce modèle unique de coopération scientifique autour de tous les segments de la recherche sur les maladies rares permettra de fédérer les compétences et de créer des synergies favorisant l'émergence de nouvelles thérapeutiques.

Missions

Sa mission est de réunir tous les domaines de la Recherche sur les maladies rares afin de fédérer les compétences et de créer des synergies favorisant l’émergence de nouvelles thérapeutiques. Elle opère comme centre :

– de coordination de la Recherche,

– de financement de projets et

– de mise en relation des acteurs de la Recherche et du Soin.

Son champ d’action couvre la transition entre recherche fondamentale et recherche clinique et la Recherche dans le domaine des sciences humaines et sociales et de l’éthique.

Actions et services

Sous l’impulsion de son Président, le Pr Jean-Pierre Grünfeld, de son Conseil d’Administration et de son Conseil Scientifique, la Fondation maladies rares rassemble toutes les expertises nécessaires au développement et à la continuité entre recherche fondamentale et recherche clinique suivant six axes prioritaires :

 

- Favoriser l’accès des équipes de Recherche à des technologies innovantes

En facilitant l’accès des chercheurs aux plateformes technologiques grâce à des partenariats adaptés. La Fondation finance des projets de Recherche dans le but de conduire à la mise en place d’un essai thérapeutique futur au bénéfice des malades.

 

- Favoriser la collecte nationale de données cliniques et biologiques

En identifiant et en stabilisant un socle de données standardisé, indispensable pour définir l’histoire naturelle des maladies rares. Les données générées permettront d’améliorer les connaissances des professionnels des centres de référence maladies rares mais aussi des médecins traitants, des chercheurs, des utilisateurs institutionnels, des associations de patients et des industriels.

 

- Etudier l’impact individuel et sociétal des maladies rares

En finançant des projets qui permettront d’améliorer la prise en charge des malades dans leur globalité afin de favoriser une meilleure connaissance de l’impact d’une maladie rare sur les différents aspects de la vie quotidienne des patients (travail, loisirs, vie affective et relationnelle, …).

 

- Faciliter la mise en place d’essais thérapeutiques

En mettant à la disposition de la communauté scientifique et médicale, une structure et des professionnels experts de la recherche clinique et du développement des essais thérapeutiques dans les maladies rares : OrphanDev joue un rôle de conseil pour l’élaboration et la mise en œuvre des projets de recherche publics ou privés, nationaux ou européens. La Fondation oriente également les porteurs de projets vers les partenaires privés les plus pertinents si ces derniers le souhaitent.

 

- Assurer la promotion de la Recherche française au niveau européen et international

En favorisant la réponse d’équipes françaises à des appels à projets européens ou internationaux. Par ailleurs, la Fondation représentera la France, aux côtés des autres acteurs du domaine, dans des projets internationaux sur les maladies rares.

 

- Fournir des indicateurs utiles au pilotage en santé publique : pour pallier le manque de données existantes et d’études épidémiologiques, la Fondation maladies rares s’appuiera sur les bases de données constituées dans le cadre de ses missions et fournira aux acteurs du domaine des chiffres consolidés indispensables à une vision prospective de la prise en charge et à la mise en place d’actions pertinentes dans le cadre de la politique nationale de soins.

Ces objectifs ne sauraient être atteints sans le développement de partenariats avec les industriels qui ont à cœur de participer à cet élan pour permettre de nouvelles avancées scientifiques et médicales au bénéfice des malades.

Cette alliance des acteurs de la recherche et du soin au cœur de la Fondation maladies rares contribuera au rayonnement de la recherche translationnelle ainsi qu’au maintien de la France au 1er rang scientifique dans ce domaine.

Située au cœur de la Plateforme Maladies Rares, regroupant les principaux acteurs du domaine, la Fondation contribuera activement à la coordination des efforts de recherche et au maintien des maladies rares à un niveau de priorité indispensable à l’accélération de la mise à disposition de nouveaux traitements pour les malades et leurs familles.